Jollekin, jota kutsutaan "molekyylibiologien yleinen nimi”, monet teistä eivät ole luultavasti koskaan kuulleet CRISPR: stä, eivätkä tiedä, miksi sinun pitäisi olla innoissasi (tai mahdollisesti kauhuissaan). Kyse on kehittyneestä geeniterapiasta ja silmukointista – ja se tuo scifi-ideat suoraan todellisuuteen. Tässä on nopea FAQ CRISPR: n taustalla olevasta tieteestä ja siitä, miksi maailma kiinnittää niin paljon huomiota.
Okei, mikä on CRISPR ja mitä se tarkoittaa?
CRISPR viittaa epätavallisiin DNA-sekvensseihin, jotka auttavat suojelemaan organismeja tunnistamalla uhkia – erityisesti viruksia – ja hyökkäämällä niitä vastaan. Nimi tarkoittaa Klusteroitu Säännöllisesti välinvälistetty lyhyt Palindromi Toistaa. Kyllä, se kuulostaa hieman naurettavalta, mutta se on itse asiassa erittäin tarkka kuvaus, kun tarkastellaan itse DNA-sekvenssejä. Ne ovat ryhmiteltyjä, ne on sijoitettu selkein välein, ja kun niille on annettu kirjainarvot, ne näyttävät lyhyiltä palindromeilta, jotka toistuvat yhä uudelleen ja vähän vaihteluin.
Suositellut videot
CRISPR: t havaittiin ensimmäisen kerran jo 1980-luvulla, kun tiedemiehet tutkivat arkkien ja bakteerien genomeja. Jopa sellaisissa suhteellisen yksinkertaisissa genomeissa biologit (erityisesti Francisco Mojica) alkoivat huomata näitä outoja sekvenssejä, jotka näyttivät toistuvan hyvin spesifisellä tavalla välilyönnillä. Molekyylibiologit olivat varmoja, että niillä oli ainutlaatuinen tarkoitus, ja vallitsevasta teoriasta tuli pian viruspuolustus, joka lopulta todistettiin vuonna 2007 Philippe Horvathin johdolla. Kuitenkin vasta 2010-luvun alussa tutkijat alkoivat olla erityisen intohimoisia CRISPR: n mahdollisuuksista.
Liittyvät
- CRISPR-Cas9-geenin muokkaaminen voisi jonain päivänä "sammuttaa" HIV-viruksen kehossa
- Kiinalaisten lääkärien kerrotaan synnyttäneen maailman ensimmäiset geenimuokatut vauvat
Onko se siis vain DNA-juoste?
Kyllä ja ei. CRISPR: stä on tullut geenien silmukoinnin, editoinnin ja yleisen kokeilun mahdollistaja. Ymmärtääksesi kuinka, on tärkeää ensin ymmärtää CRISPR: ien rooli genomeissa ja kuinka ne suojaavat organismeja (tyypillisesti, kuten mainitsimme, bakteereja). Reilu vertailu olisi morsekoodia lähettävät lennättimet. Jokainen sarja on viesti eri hyökkäyksestä, ja jokainen välilyönti on STOP, joka lopettaa viestin. Jos metaforat eivät ole sinun juttusi, Harvard menee paljon syvemmälle.
Kun organismi kohtaa uuden ja vaarallisen viruksen, se ei tiedä kuinka suojautua tai voittaa virusta – sen on opittava, kuten useimmat immuunivasteet tekevät. Tämä voi olla hankalaa, koska virukset hyökkäävät suoraan DNA: ta vastaan… mutta tämä tekee niistä myös haavoittuvia tietyillä tavoilla. CRISPR-sekvenssit varastavat DNA: n avainsäikeitä virukselta ja pitävät ne pienissä morsekoodisanomissa. Kun samanlainen virus hyökkää uudelleen, CRISPR vastaa: "Voi, me tunnistamme tämän: Näin voit voittaa sen!" Ja se lähettää asiaankuuluvan morsekoodiviestin taistelukentälle.
Siellä pienet CRISPR-sotilaat kutsuivat Casiksi – entsyymejä, jotka on tuotettu erityisesti tätä tehtävää varten ja numeroitu sen mukaan niiden tarkoitus – sitoutua viruksen DNA: han ja viipaloimaan sen heikosta kohdastaan koodatun tiedon mukaan. viesti. Tämä sammuttaa viruksen ja antaa organismille mahdollisuuden puolustaa itseään.
…Okei. Miksi tällä taas on väliä?
Koska – ja tämän tärkeyttä on vaikea aliarvioida – kun CRISPR käyttää vain lennätintään järjestelmän viruksia vastaan, tiedemiehet ymmärsivät, että he voisivat käyttää tuota lennätintä kommunikoida mitä tahansa. Suljetaanko geeni? Toki (sen ei tarvitse edes olla virusgeeni). Ota geeni käyttöön? Ei hätää – lähetä vain oikeat ohjeet Cas-entsyymin sotilaille. Etenkin CRISPR-Cas9:stä voi tulla erinomainen työkalu DNA: n leikkaamiseen, yhdistämiseen ja yleisesti muokkaamiseen, kunhan se vastaanottaa oikeat viestit.
Tiedemiehet ovat vuosia työstäneet tapoja hallita Cas9:ää ja myöhemmin kehittää pieniä RNA-oppaita Cas9:lle. sotilaat ja jopa lisäsotilaat kutsuvat Cpf1:tä, jotka ovat parempia soluttautumisen ja poistamisen suhteen ilman riskiä mutaatio. Tähän verrattuna vanhat, raskaat geenimanipulaatiotyökalut näyttivät luolamieskerhoilta kirurgisten lasereiden vieressä. Siitä tuli valtava uutinen tiedeyhteisössä, ja se aloitti itse asiassa useita taisteluita eri ryhmien ja tutkijoiden välillä siitä, kuka ansaitsi kiitoksen mistäkin.
Toistaiseksi hyvin. Mutta miksi tämä on iso juttu tekniikan maailmassa?
Koska olemme tällä hetkellä valtavan CRISPR-kokeilupurskeen alussa. Lääketieteelliset laitteemme ja tieteellinen tietämyksemme ovat saavuttaneet pisteen, jossa voimme toteuttaa kaiken, mitä olemme oppineet CRISPR: stä, ja alkaa suorittaa nopeita ja tehokkaita geenisilmukointikokeita. Niille, jotka ovat kiinnostuneita kärjestä, Hapsut- tieteen arvoisia hyökkäyksiä, tämä on oikea paikka.
Todella? Väitätkö, että voimme muokata kuka tahansaonko DNA nyt?
Hyvä kysymys. Emme ole vielä perillä, mutta useita lupaavia kokeita on tehty. Syntyi apinapari joilla on erityisiä geenimuutoksia kohdistettujen mutaatioiden kautta käyttämällä CRISPR-tekniikoita. Tavoitteena oli tunnistaa geneettiset ongelmat ennen syntymää ja hajottaa vialliset geenit niin, että he eivät voi tehdä mitään vahinkoa (on myös iso juttu, että se toimi apinoiden kanssa sen sijaan, että se toimisi vain hiiret). Muut kokeet ovat osoittaneet, että prosessia voidaan myös käyttää muuttaa DNA: ta turvallisesti vastustaakseen HIV-tartuntaa.
Mielenkiintoisin kokeilu on kuitenkin meneillään Kiinassa, jossa tutkijat yrittävät käyttää CRISPR-tekniikoita poistaa vaurioituneen DNA: n soluista elävistä aikuisista keuhkosyöpäpotilaista. Tällä projektilla on paljon katseita nähdäkseen kuinka onnistunut se on.
Selvä: Miltä CRISPR: n tulevaisuus näyttää?
Meillä on paljon työtä tehtävänä. On syytä huomata, että edellä mainitut kokeet vaativat pitkän kallista tutkimusta ja monia, monia epäonnistuneita tapauksia aiemmin menestys saavutettiin – ja silloinkin näiden kokeiden tarkan toistamisen oppiminen vaatii vakavaa työtä ja investointeja.
Mutta tämä on enemmänkin hienostuneisuutta kuin uusia löytöjä: Toisin sanoen on vain ajan kysymys, ennen kuin opimme käyttämään CRISPR: ää tarpeeksi hyvin tuodaksemme sovelluksia lääketieteelliseen maailmaan. Kun se alkaa tapahtua (ja siihen voi olla vain useita vuosia), monet geenimanipulaatiota koskevat teoreettiset kysymykset, suunnittelijavauvoja, aseistetuista organismeista, ihmisen lisääntymisestä ja hoitoon maksavista järjestelmistä tulee paljon enemmän kuin teoreettisia.
Toimittajien suositukset
- CRISPR-geenin muokkaaminen voisi auttaa pysäyttämään yleisen siipikarjan viruksen
- CRISPR-vauvasaaga jatkuu Kiinan vahvistaessa toisen geenimuokatun raskauden
- CRISPR-geenin muokkaus luo kokaiininkestäviä hiiriä, tavoitteena on murtaa riippuvuuspulma
