CRISPR-geenin muokkaus ottaa toisen suuren askeleen eteenpäin, kohdistaen RNA: han
Siitä lähtien, kun se esiteltiin ensimmäisen kerran vuonna 2007, geeninmuokkaustyökalu CRISPR/Cas9 on käytetty DNA: n muokkaamiseen yritettäessä luoda organismeja, kuten kuivuutta kestäviä viljelykasveja ja taudeille vastustuskykyisiä karjaa. Marraskuussa tekniikkaa jopa käytettiin yrittäessään hoitaa miestä, jolla on vakava perinnöllinen sairaus.
Nyt Salk-instituutin tutkijaryhmä on tunnistanut uuden CRISPR-entsyymien perheen, joka kohdistuu RNA: han DNA: n sijasta ja käytti työkalua proteiiniepätasapainon korjaamiseen sairastavasta henkilöstä eristettyissä soluissa dementia.
Suositellut videot
"RNA-"viestit" ovat monien biologisten prosessien keskeisiä välittäjiä, Patrick Hsu, Salkin biologian tutkija, joka johti tutkimusta, kertoi Digital Trendsille. "Ne ovat dynaaminen vastine suhteellisen staattisille DNA-sekvensseille. Monissa sairauksissa nämä RNA-viestit ovat epätasapainossa, joten kyky kohdistaa ne suoraan ja moduloida niitä vahvalla ja spesifisellä tavalla täydentää loistavasti DNA: n muokkausta.
Hsu jatkoi: "Tavoitteemme oli tutkia CRISPR-järjestelmien luonnollista monimuotoisuutta koko mikrobien elinkaaren ajan löytääksemme RNA: han kohdistuvan entsyymin, joka olisi erittäin vankka ja spesifinen ihmissoluissa."
Liittyvät
- CRISPR-geenin muokkaaminen voisi auttaa pysäyttämään yleisen siipikarjan viruksen
- Kasvien kesyttäminen kestää yleensä vuosisatoja. CRISPR teki sen vain kahdessa vuodessa
Hsu myönsi, että näin laajan hankkeen onnistumisprosentti oli "yleensä melko alhainen" ja että muutama lisävaatimus teki työstä vieläkin monimutkaisempaa. Ensinnäkin he päättivät löytää pienen CRISPR-variantin, joka voisi toimittaa RNA: ta viraalisesti aivojen osiin - toimintoa, jota Cas9:n kaltaiset työkalut eivät voi saavuttaa. Ja työkalun piti olla joustavampi ja tehokkaampi kuin nykypäivän kultastandardin mukainen RNA-kohdistustekniikka.
Löytääkseen haluamansa työkalun Hsu ja hänen kollegansa loivat ensin laskentaohjelman, joka kampasi bakteerien DNA-tietokantoja. toistuvan DNA: n malleille, jotka signaloivat CRISPR-järjestelmää, ja tunnistivat RNA: han kohdentavien entsyymien perheen, jonka he nimesivät. Cas13d. Sitten he tarkensivat Cas13d-perheessä etsimäänsä versiota, joka on sopivin käytettäväksi ihmissoluissa ja päätyi suolistobakteeriin nimeltä Ruminococcus flavefaciens XPD3002tai CasRx.
Tutkijat suunnittelivat CasRx: n toimimaan ihmissoluissa ja käsittelemään dementian muotoa, jota kutsutaan neurodegeneratiiviseksi häiriöksi FTD. Tätä varten he pakkasivat työkalun virukseen ja toimittivat sen hermosoluihin, joita viljeltiin FTD-potilaan kantasoluista. Tällä viikolla Cell-lehdessä julkaistussa tutkimuksessa CasRx osoitti 80 prosentin tehokkuuden tasapainottamaan tau-proteiineja, jotka liittyvät dementian muunnelmiin, mukaan lukien Alzheimerin tauti.
"Tämä työkalu on erittäin hyödyllinen RNA-biologian tutkimiseen lähitulevaisuudessa ja toivottavasti RNA: han liittyvien sairauksien hoidossa tulevaisuudessa", Hsu sanoi. "Geenien muokkaus johtaa muutoksiin genomisekvenssissä DNA-leikkausten kautta ja sen vaikutukset ovat pysyviä muokatussa solussa… RNA-kohdistaminen CasRx: n kanssa voidaan luoda ohimeneviä tai asteittaisia muutoksia aiheuttamatta DNA-vaurioita, kuten palauttamaan RNA-tasot terveiksi. osavaltio."
Toimittajien suositukset
- Älä vielä pudota ruokavaliotasi, mutta tutkijat ovat havainneet, kuinka CRISPR voi polttaa rasvaa
- CRISPR-Cas9-geenin muokkaaminen voisi jonain päivänä "sammuttaa" HIV-viruksen kehossa
- CRISPR pysäyttää kuolemaan johtavan geneettisen taudin koirilla, voi pian tehdä saman ihmisillä
Päivitä elämäntapasiDigital Trends auttaa lukijoita pysymään tekniikan nopeatempoisessa maailmassa uusimpien uutisten, hauskojen tuotearvostelujen, oivaltavien toimitusten ja ainutlaatuisten kurkistusten avulla.
