CRISPR-geeninmuokkausteknologiat tarjoavat joitain mielenkiintoisia mahdollisuuksia lääketieteessä, olipa kyseessä ALS: n hoitoon auttaminen, malarian leviämisen torjunta tai mahdollisesti rajattoman määrän elinsiirtoelimiä tarjoaminen. Mutta myös geenien muokkaaminen on kiistanalaista, kuten äskettäinen kohu osoittaa Kiinasta tulevista raporteista että vauvojen DNA: ta muokattiin niin, että ne voisivat ehkäistä kuolemaan johtavia sairauksia, kuten HIV, isorokko ja kolera.
Tämä on yksi syy, miksi Kalifornian yliopiston San Franciscon tutkijoiden uusi tutkimus on niin potentiaalisesti jännittävä. He ovat osoittaneet, kuinka CRISPR-hoitoja voidaan käyttää estämään vakavaa liikalihavuutta hiirillä. He saavuttivat kuitenkin tämän pitkäkestoisen painonhallinnan ilman, että heidän tarvitsisi tehdä yhtäkään muokkausta hiiren genomiin. Tuloksena olevaa tekniikkaa voitaisiin mahdollisesti soveltaa myös muun tyyppisiin geneettisiin modifikaatioihin.
Suositellut videot
"Meillä on kaksi kopiota jokaisesta geenistä: yksi jokaiselta vanhemmalta"
Nadav AhituvUCSF: n biotekniikan ja terapeuttisten tieteiden professori kertoi Digital Trendsille. "Jos yhdessä kopiossa on mutaatio, joka tekee siitä toimimattoman, se tuottaa vain puolet kyseisen geenin RNA: sta ja proteiinista. Joillekin geeneille tämä on täysin kunnossa, mutta on 660 geeniä, joissa puolet [RNA: sta ja proteiinista] johtaa ihmisen sairauksiin. Näissä tapauksissa sinulla on edelleen yksi täysin normaali kopio, joka antaa sinulle RNA- ja proteiinitasot 50 prosentissa. Teimme tässä tavoitteeksemme tuon normaalin kopion ja puristamme siitä enemmän RNA: ta ja proteiinia lisäämällä sen tuottamia tasoja. Kohdistamme nimenomaan tuon geenin hyödyntämällä CRISPR: ää… mutta käytämme CRISPR: n mutanttimuotoa, joka ei pysty leikkaamaan DNA: ta, kohdista se vain.”Tiimi valitsi mallikseen lihavuuden selvittääkseen, voisivatko he ratkaista sen kohdistamalla molempien kahden nälän säätelyn kannalta kriittisen geenin yhden normaalin kopion. Näiden geenien on usein havaittu olevan mutatoituneita vakavasti lihavilla yksilöillä. Kun jokin näistä näiden geenien kopiot poistetaan käytöstä, jäljellä olevan kopion on kannettava koko työkuorma. Sellaisenaan sen lähettämä signaali - joka kertoo ihmiselle, että hän on syönyt tarpeeksi - ei ole riittävän voimakas. Seurauksena on, että henkilöllä on lakkaamaton ruokahalu.
Hiirillä tehdyssä kokeessaan tutkijat uskovat, että samanlaiset lähestymistavat voisivat toimia ihmiskokeissa. "Tarvitsee kuitenkin paljon lisää kokeita ja aikaa ennen kuin sitä voidaan käyttää turvallisesti klinikalla", Ahituv sanoi. "Tämä tulisi ottaa käyttöön potilaille vasta kun asianmukaiset kokeet, kliiniset tutkimukset ja ihmisprotokollat on hyväksytty."
Työtä kuvaava paperi oli julkaistiin äskettäin Science-lehdessä.
Toimittajien suositukset
- CRISPR-geenin muokkaaminen voisi auttaa pysäyttämään yleisen siipikarjan viruksen
- CRISPR-geenin muokkaus ottaa perinnöllisen sokeuden yhdysvaltalaisessa tutkimuksessa
- CRISPR-geenin muokkaus luo kokaiininkestäviä hiiriä, tavoitteena on murtaa riippuvuuspulma
Päivitä elämäntapasiDigital Trends auttaa lukijoita pysymään tekniikan nopeatempoisessa maailmassa uusimpien uutisten, hauskojen tuotearvostelujen, oivaltavien toimitusten ja ainutlaatuisten kurkistusten avulla.
