Tarkemmin sanottuna Luxturna on geneettisesti muunneltu virus, joka kuljettaa terveen geenin potilaan silmään. Testit ovat osoittaneet "dramaattisia tuloksia" per an NPR: n raportti, jossa hoidetut potilaat näkevät paljon tehokkaammin kuin ennen. Tämän seurauksena monet Luxturna-hoitoa saaneista pystyivät suorittamaan tiettyjä tehtäviä ensimmäistä kertaa - potilaat pystyivät lukemaan, urheilemaan, pyöräilemään ja ulkoilemaan yksinään huomattavasti parantuneiden ominaisuuksiensa ansiosta näkemys.
Suositellut videot
”Tämänpäiväinen hyväksyntä on toinen ensimmäinen asia geeniterapian saralla – niin terapian toiminnassa kuin geeniterapian käytön laajentamisessa syövän hoidon lisäksi myös syövän hoitoon. näönmenetys – ja tämä virstanpylväs vahvistaa tämän läpimurtolähestymistavan mahdollisuuksia monien haastavien sairauksien hoidossa”, sanoi FDA: n komissaari Scott Gottlieb lausunnossaan.
Liittyvät
- Geeniterapia auttaa ihmisiä, joilla on yksivärinen näkö, näkemään värejä
- Kiinalaisten lääkärien kerrotaan synnyttäneen maailman ensimmäiset geenimuokatut vauvat
Tämä vuosi on ollut kokonaisuudessaan hyvä geeniterapia - Elokuussa Kymriahista tuli ensimmäinen leukemian hoitoon hyväksytty geeniterapialääke, kun taas Yescarta sai FDA: n hyväksynnän lymfooman hoitoon lokakuussa.
"Vuosikymmeniä kestäneen tutkimuksen huipentuma on johtanut kolmeen geeniterapian hyväksyntään tänä vuonna potilaille, joilla on vakavia ja harvinaisia sairauksia", Gottlieb lisäsi. "Uskon, että geeniterapiasta tulee tukipilari monien tuhoisimpien ja vaikeimpien sairauksiemme hoidossa ja ehkä parantamisessa."
Vaikka geeniterapia voisi todellakin olla kauan odotettu parannuskeino moniin näistä sairauksista, näillä hoidoilla voi myös olla joitain melko vakavia hintalappuja. Kuten NPR totesi, ensimmäinen geeniterapiatuote maksaa huimat 475 000 dollaria, ja Luxturna-valmistaja Spark Therapeutics ei ole vielä paljastanut, kuinka paljon se veloittaa. Mutta spekulaatioiden mukaan se voisi maksaa miljoona dollaria potilasta kohti.
"Luulen, että hintalappu on valtava - 20 tai 30 kertaa tyypillisen amerikkalaisen vuosipalkat", tohtori Peter Bach, Memorial Sloan Kettering Cancer Centerin terveyspolitiikan ja tulosten keskuksen johtaja, kertoi. NPR. ”Tällaisissa harvinaisissa olosuhteissa meidän on kysyttävä itseltämme, kuinka paljon vaurautta pitäisi siirtää yhteiskunnalta näiden yritysten sijoittajille. Käsittelemättä tätä, annamme sijoittajien päättää, kuinka paljon he voivat ottaa."
Toimittajien suositukset
- Uusi geeniterapia leikkaa rasvaa ja rakentaa lihaksia helposti. Mutta siinä on saalis
- Tiedemiehet haluavat ihmiskokeita geeniterapialle, joka voisi auttaa torjumaan riippuvuutta
Päivitä elämäntapasiDigital Trends auttaa lukijoita pysymään tekniikan nopeatempoisessa maailmassa uusimpien uutisten, hauskojen tuotearvostelujen, oivaltavien toimitusten ja ainutlaatuisten kurkistusten avulla.
