CRISPR-i geeni redigeerimine astub veel ühe suure sammu edasi, sihtides RNA-d
Alates sellest, kui seda esmakordselt demonstreeriti 2007. geenide redigeerimise tööriist CRISPR/Cas9 on kasutatud DNA redigeerimiseks, et luua selliseid organisme nagu põuakindlad põllukultuurid ja haiguskindlad veised. Novembris hakati seda tehnoloogiat isegi kasutama püüdes ravida raske päriliku haigusega meest.
Nüüd on Salki Instituudi teadlaste meeskond tuvastanud uue CRISPR-i ensüümide perekonna, mis on suunatud RNA-le DNA asemel ja kasutas seda vahendit valgu tasakaalustamatuse kõrvaldamiseks haigetelt isoleeritud rakkudes dementsus.
Soovitatavad videod
"RNA" sõnumid on paljude bioloogiliste protsesside peamised vahendajad," Patrick Hsu, Salki bioloogia stipendiaat, kes uuringut juhtis, rääkis Digital Trendsile. "Nad on suhteliselt staatiliste DNA järjestuste dünaamiline vaste. Paljude haiguste puhul on need RNA-sõnumid tasakaalust väljas, nii et võime neid otse sihtida ja tugeval ja spetsiifilisel viisil moduleerida on suurepärane täiendus DNA redigeerimisele.
Hsu jätkas: "Meie eesmärk oli uurida CRISPR-süsteemide looduslikku mitmekesisust kogu mikroobide elu jooksul, et leida RNA-d sihtiv ensüüm, mis oleks inimese rakkudes väga tugev ja spetsiifiline."
Seotud
- CRISPR-i geenide redigeerimine võib aidata peatada levinud kodulindude viiruse jälgedes
- Põllukultuuride kodustamine võtab tavaliselt sajandeid. CRISPR tegi seda just kahe aastaga
Hsu tunnistas, et nii laia ulatusega projekti edukuse määr oli "üldiselt üsna madal" ja mõned lisanõuded muutsid nende pingutused veelgi keerulisemaks. Esiteks olid nad otsustanud leida väikese CRISPR-i variandi, mis suudaks RNA-d viiruslikult ajuosadesse toimetada - funktsioon, mis pole sellistele tööriistadele nagu Cas9 juurdepääsetav. Ja tööriist pidi olema paindlikum ja tõhusam kui tänapäeva kuldstandardi RNA sihtimise tehnoloogia.
Soovitud tööriista leidmiseks lõi Hsu ja tema kolleegid esmalt arvutusprogrammi, mis kammis bakterite DNA andmebaase, otsides korduva DNA mustrite jaoks, mis annavad signaali CRISPR-süsteemist, ja tuvastasid RNA-d sihtivate ensüümide perekonna, mille nad nimetasid Cas13d. Seejärel täpsustasid nad oma otsingut Cas13d perekonnast inimrakkudes kasutamiseks kõige asjakohasema versiooni leidmiseks ja sattusid soolebakterile nimega. Ruminococcus flavefaciens XPD3002või CasRx.
Teadlased kujundasid CasRxi toimima inimese rakkudes ja tegelema dementsuse vormiga, mida nimetatakse neurodegeneratiivseks häireks FTD. Selleks pakendasid nad tööriista viirusesse ja toimetasid selle neuronitesse, mida kasvatati FTD patsiendi tüvirakkudest. Sel nädalal ajakirjas Cell avaldatud uuringus näitas CasRx 80-protsendilist efektiivsust tau-valkude tasakaalustamisel, mis on seotud dementsuse variantidega, sealhulgas Alzheimeri tõvega.
"See tööriist on väga kasulik RNA bioloogia uurimiseks lähitulevikus ja loodetavasti RNA-ga seotud haiguste raviks tulevikus, " ütles Hsu. "Geeni redigeerimine põhjustab DNA kärbete kaudu muutusi genoomi järjestuses ja selle mõju on redigeeritud rakus püsiv … RNA-sihtimine CasRx-iga saab kasutada mööduvate või järkjärguliste muutuste tekitamiseks ilma DNA kahjustusi esile kutsumata, näiteks RNA taseme taastamiseks tervena. olek."
Toimetajate soovitused
- Ärge veel loobuge oma dieedist, kuid teadlased on avastanud, kuidas CRISPR võib rasva põletada
- CRISPR-Cas9 geeni redigeerimine võib ühel päeval HIV-viiruse kehas "välja lülitada".
- CRISPR peatab surmaga lõppeva geneetilise haiguse koertel, võib peagi teha sama ka inimestel
Uuendage oma elustiiliDigitaalsed suundumused aitavad lugejatel hoida silma peal kiirel tehnikamaailmal kõigi viimaste uudiste, lõbusate tooteülevaadete, sisukate juhtkirjade ja ainulaadsete lühiülevaadetega.
