"Viimastel aastatel on tehtud suuri edusamme pärilike pimestavate haiguste raviks mõeldud geenide kohaletoimetamise lähenemisviiside väljatöötamisel," Dr Jean Bennett Pennsylvania ülikoolist rääkis Digital Trends.
Soovitatavad videod
Ajakirjas avaldatud uurimisprojektis Inimese geeniteraapia, katsetas Bennetti juhitud meeskond uusi meetodeid terapeutiliste geenide otse silma viimiseks. Nende hulka kuulusid kaks niinimetatud "AAV vektorit" nimega AAV7m8 ja AAV8BP2, mis on spetsiaalselt loodud sihtima teatud tüüpi võrkkesta rakke. AAV-vektorid edastavad korrigeeritud geene ja väikeseid nukleiinhappeid üksikutele rakkudele, kus nad saavad paljuneda, et muuta haruldaste geneetiliste haiguste kulgu.
"Nende [konkreetsete] vektorite lubaduse tõttu analüüsisime põhjalikult nende reaktiivide omadusi, kui need viidi suure looma võrkkestale," jätkas Bennett.
Töörühm katsetas ravimeetodeid ahviliste peal, sest ainult primaatidel on silma kollatähni ja fovea osad, millega vektorid on loodud töötama. Mõlemal juhul leiti, et vektorid töötasid tõhusalt.
Töö on osa põnevast täppismeditsiini programmist, mille käivitas Pennsylvania ülikooli Perelmani kool. Meditsiin selle aasta alguses – pühendatud geeniteraapiate ja genoomi redigeerimise edusammude kiirendamisele, et lahendada mitmesuguseid meditsiinilisi probleeme. tingimused.
Järgmisena selle konkreetse uurimistööga? "Kirjeldatud uudseid AAV-sid testitakse ohutuse ja efektiivsuse osas eriti pimedaks tegevate haiguste puhul, esmalt suurtes loommudelites ja lõpuks inimeste kliinilistes uuringutes," märkis Bennett.
Hoiame tulevaste arengute osas silmad lahti!
Toimetajate soovitused
- Redigeerimine, tühistamine: ajutine geenide redigeerimine võib aidata sääseprobleemi lahendada
- Geeni redigeerimine võib võidelda malaariaga, põhjustades ainult isaste sääskede sündi
- Geeniteraapia aitab monokroomse nägemisega inimestel värviliselt näha
- Teadlased tahavad geeniteraapia inimkatseid, mis aitaksid võidelda sõltuvusega
- CRISPR-Cas9 geeni redigeerimine võib ühel päeval HIV-viiruse kehas "välja lülitada".
Uuenda oma elustiiliDigitaalsed suundumused aitavad lugejatel hoida silma peal kiirel tehnikamaailmal kõigi viimaste uudiste, lõbusate tooteülevaadete, sisukate juhtkirjade ja ainulaadsete lühiülevaadetega.
