Por algo que se ha llamado "un nombre familiar para los biólogos moleculares”, muchos de ustedes probablemente nunca hayan oído hablar de CRISPR y no saben por qué deberían estar emocionados (o, posiblemente, aterrorizados). Se trata de terapia genética avanzada y empalme, y está haciendo realidad las ideas de ciencia ficción. Aquí encontrará unas preguntas frecuentes rápidas sobre la ciencia detrás de CRISPR y por qué el mundo está prestando tanta atención.
Bien, ¿qué es CRISPR y qué significa?
CRISPR se refiere a secuencias de ADN inusuales que ayudan a proteger los organismos identificando amenazas (especialmente virus) y atacándolos. El nombre significa Cortos agrupados regularmente espaciados Palíndromo Se repite. Sí, eso suena un poco ridículo, pero en realidad es una descripción muy precisa cuando se observan las secuencias de ADN. Están agrupados, espaciados a intervalos claros y, cuando se les asignan valores de letras, parecen palíndromos cortos que se repiten una y otra vez con ligeras variaciones.
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Las CRISPR se observaron por primera vez allá por la década de 1980, cuando los científicos estudiaban los genomas de arqueas y bacterias. Incluso en genomas tan relativamente simples, los biólogos (especialmente Francisco Mojica) comenzaron a notar estas secuencias extrañas que parecían repetirse de una manera muy específica, con espacios intermedios. Los biólogos moleculares estaban seguros de que tenían un propósito único, y la teoría predominante pronto se convirtió en la defensa viral, que finalmente se demostró en 2007 bajo la dirección de Philippe Horvath. Sin embargo, no fue hasta principios de la década de 2010 que los investigadores comenzaron a apasionarse especialmente por el potencial detrás de CRISPR.
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¿Entonces es sólo una hebra de ADN?
Si y no. CRISPR se ha convertido en un facilitador del empalme, la edición y la experimentación general de genes. Para entender cómo, es importante comprender primero el papel de las CRISPR en los genomas y cómo funcionan para proteger a los organismos (normalmente, como mencionamos, las bacterias). Una comparación justa serían los telégrafos que envían código Morse. Cada secuencia es un mensaje sobre un ataque diferente, y cada espacio es el STOP que finaliza ese mensaje. Si las metáforas no son lo tuyo, Harvard profundiza mucho más.
Cuando un organismo se encuentra con un virus nuevo y peligroso, no sabe cómo protegerse ni cómo defenderse del virus; tiene que aprender, tal como lo hacen la mayoría de las respuestas inmunitarias. Esto puede ser complicado, porque los virus atacan el ADN directamente... pero esto también los hace vulnerables de ciertas maneras. Las secuencias CRISPR roban hebras clave de ADN del virus y las guardan en esos pequeños mensajes en código Morse. Cuando un virus similar ataca nuevamente, CRISPR responde: "Oh, reconocemos esto: ¡aquí le mostramos cómo derrotarlo!". Y envía el mensaje en código Morse correspondiente al campo de batalla.
Allí, pequeños soldados CRISPR llamados Cas, enzimas producidas específicamente para esta misión y numeradas según su propósito: unirse al ADN viral y cortarlo en su punto débil, según la información codificada en el mensaje. Esto apaga el virus y permite que el organismo se defienda con éxito.
…Bueno. ¿Por qué esto vuelve a importar?
Porque (y es difícil subestimar la importancia de esto) mientras CRISPR sólo utiliza su telégrafo sistema de defensa contra los virus, los científicos se dieron cuenta de que podían utilizar ese telégrafo para comunicar cualquier cosa. ¿Cerrar un gen? Claro (ni siquiera tiene que ser un gen viral). ¿Activar un gen? No hay problema, simplemente telegrafíe la instrucción correcta a los soldados de enzima Cas. CRISPR-Cas9 en particular puede convertirse en una excelente herramienta para cortar, recombinar y, en general, editar ADN, siempre que reciba los mensajes correctos.
Durante años, los científicos han estado trabajando en formas de controlar Cas9 y, más tarde, en desarrollar pequeñas guías de ARN para Cas9. Los soldados e incluso los soldados suplementarios llaman Cpf1, que son mejores en la infiltración y extracción sin riesgo de mutación. Comparadas con esto, las viejas y difíciles de manejar herramientas de manipulación genética parecían porras de cavernícolas junto a los láseres quirúrgicos. Se convirtió en una gran noticia en la comunidad científica y, de hecho, inició varias batallas entre diferentes grupos e investigadores sobre quién merecía crédito y qué.
Hasta ahora, todo bien. Pero ¿por qué es esto tan importante en el mundo de la tecnología?
Porque actualmente estamos al comienzo de una gran explosión de experimentación CRISPR. Nuestros dispositivos médicos y nuestro conocimiento científico han llegado a un punto en el que podemos poner en práctica todo lo que hemos aprendido de CRISPR y comenzar a realizar experimentos rápidos y eficaces sobre el empalme de genes. Para aquellos interesados en la vanguardia, Franja-Hazañas dignas de la ciencia, este es el lugar para estar.
¿En realidad? ¿Estás diciendo que podemos editar? alguien¿Cuál es el ADN ahora?
Buena pregunta. Aún no hemos llegado a ese punto, pero se han realizado varios experimentos prometedores. Se produjo un par de monos. con alteraciones genéticas específicas a través de mutaciones dirigidas utilizando técnicas CRISPR. El objetivo aquí era identificar problemas genéticos antes del nacimiento y alterar los genes defectuosos para que no pueden hacer ningún daño (también fue importante que funcionara con monos en lugar de solo con ratones). Otros experimentos han demostrado que el proceso también se puede utilizar para alterar de forma segura el ADN para resistir la infección por VIH.
Sin embargo, el experimento más interesante está en marcha en China, donde los científicos están intentando utilizar técnicas CRISPR para eliminar el ADN dañado de las células de pacientes adultos vivos con cáncer de pulmón. Hay muchos ojos puestos en este proyecto para ver qué tan exitoso es.
Muy bien: ¿Cómo es el futuro de CRISPR?
Tenemos mucho trabajo por hacer. Vale la pena señalar que los experimentos mencionados anteriormente requirieron un largo período de investigación costosa y muchos, muchos casos fallidos antes de lograrlo. Se alcanzó el éxito, e incluso entonces, aprender a repetir con precisión esos experimentos requerirá mucho trabajo e inversión.
Pero se trata más de refinamiento que de nuevos descubrimientos: en otras palabras, es sólo cuestión de tiempo antes de que aprendamos a utilizar CRISPR lo suficientemente bien como para llevar aplicaciones al mundo médico. Cuando eso empiece a suceder (y podrían tardar sólo varios años), muchas de las preguntas teóricas que tenemos sobre la manipulación genética, bebes diseñadores, los organismos armados, el aumento humano y los sistemas de pago por cura se convertirán en algo mucho más que teórico.
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