La edición de genes CRISPR da otro gran paso adelante, apuntando al ARN
Desde que se demostró por primera vez en 2007, la herramienta de edición de genes CRISPR/Cas9 se ha utilizado para editar ADN en un intento de crear organismos como cultivos resistentes a la sequía y ganado resistente a las enfermedades. En noviembre, la tecnología incluso se utilizó en un intento de tratar a un hombre con una enfermedad hereditaria grave.
Ahora, un equipo de investigadores del Instituto Salk ha identificado una nueva familia de enzimas CRISPR que se dirigen al ARN. en lugar de ADN, y utilizó la herramienta para abordar el desequilibrio de proteínas en células aisladas de una persona que padecía demencia.
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"Los 'mensajes' de ARN son mediadores clave de muchos procesos biológicos", Patricio Hsu, dijo a Digital Trends un becario de biología de Salk que dirigió el estudio. “Son la contraparte dinámica de secuencias de ADN comparativamente estáticas. En muchas enfermedades, estos mensajes de ARN están desequilibrados, por lo que la capacidad de atacarlos directamente y modularlos de manera sólida y específica será un gran complemento a la edición de ADN”.
Hsu continuó: "Nuestro objetivo era explorar la diversidad natural de los sistemas CRISPR a lo largo de la vida microbiana para encontrar una enzima dirigida al ARN que fuera muy robusta y específica en las células humanas".
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Hsu admitió que la tasa de éxito de un proyecto con un alcance tan amplio era “en general bastante baja” y que algunos requisitos adicionales hacían que su esfuerzo fuera aún más complejo. Por un lado, estaban decididos a encontrar una pequeña variante CRISPR que pudiera entregar ARN viralmente a partes del cerebro, una función inaccesible a herramientas como Cas9. Y la herramienta tenía que ser más flexible y eficiente que la tecnología de referencia de ARN estándar de hoy.
Para encontrar la herramienta deseada, Hsu y sus colegas primero crearon un programa computacional que combinó bases de datos de ADN bacteriano, buscando para los patrones de ADN repetido que señalan un sistema CRISPR, e identificaron una familia de enzimas dirigidas a ARN a las que llamaron Cas13d. Luego especificaron su búsqueda en la familia Cas13d de la versión más relevante para su uso en células humanas y dieron con una bacteria intestinal llamada Ruminococcus flavefaciens XPD3002o CasRx.
Los investigadores diseñaron CasRx para que funcione en células humanas y aborde una forma de demencia llamada trastorno neurodegenerativo FTD. Para hacerlo, empaquetaron la herramienta en un virus y la administraron a neuronas cultivadas a partir de células madre de un paciente con FTD. En un estudio publicado esta semana en la revista Cell, CasRx mostró una eficacia del 80 por ciento en el reequilibrio de las proteínas tau, que están implicadas en variantes de la demencia, incluida la enfermedad de Alzheimer.
"Esta herramienta será muy útil para estudiar la biología del ARN en el corto plazo y, con suerte, para tratar enfermedades relacionadas con el ARN en el futuro", dijo Hsu. “La edición de genes conduce a cambios en la secuencia del genoma a través de cortes de ADN y sus efectos son permanentes en una célula editada... Orientación al ARN con CasRx se puede utilizar para generar cambios transitorios o graduales sin inducir daño al ADN, como restaurar los niveles de ARN a un nivel saludable estado."
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