Actualizado el 09/04/2016 por Lulu Chang: Médicos chinos intentan y fracasan en crear embriones humanos a prueba de VIH
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Recientemente, los médicos especialistas en fertilidad en China fracasaron por segunda vez en su intento de modificar genéticamente embriones para hacerlos completamente inmunes al VIH. Aunque Yong Fan, investigador de la Universidad Médica de Guangzhou, afirma: “Es previsible que se pueda generar un ser humano genéticamente modificado”, esto aún no se ha materializado.
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CRISPR/Cas9 fue desarrollado como herramienta de edición de genes en 2012 por un equipo de científicos de la Universidad de California Berkeley. Se convirtió en la herramienta elegida por los biólogos moleculares debido a su simplicidad, alta eficiencia y versatilidad. CRISPR es una secuencia de ADN natural que se repite en todo el genoma bacteriano. Los científicos descubrieron que estas repeticiones coinciden con el ADN de los virus y las bacterias las utilizan como defensa contra una infección viral. También encontraron un conjunto de enzimas llamadas Cas (proteínas asociadas a CRISPR) que a menudo se asocian con secuencias CRISPR.
Trabajando juntos, CRISPR y Cas pueden unir ADN con gran precisión, lo que permite a los científicos apuntar a genes específicos para su eliminación o modificación. En el caso del estudio sobre el VIH, el equipo de investigadores extrajo células T infectadas de un paciente y utilizó un CRISPR/Cas9 modificado para eliminar el ADN del VIH-1. El tratamiento demostró ser eficaz tanto contra las células T cultivadas en una placa de Petri como contra las células T extraídas de un paciente con VIH. Cuando se completó el procedimiento, las células tratadas no contenían ADN del VIH detectable y no se vieron afectadas por el tratamiento. Desafortunadamente, cuando se utilizó CRISPR en un intento de cambiar por completo el ADN embrionario, los investigadores sólo lograron crear un mosaico de células que no habrían sido inmunes al virus.
Si bien pruebas anteriores sugirieron que el sistema eliminó completamente el ADN viral sin dañar las células objetivo, y así lo hizo permanentemente, reduciendo la posibilidad de reinfección, la aplicación en las primeras etapas del desarrollo humano aún no ha sido exitoso.
Aún así, la técnica CRISPR/Cas9 puede resultar un tratamiento viral mucho más eficaz que el actual. estrategia de terapia antirretroviral, que sigue siendo eficaz sólo mientras el paciente esté tomando el medicamentos. Una vez que se detiene la terapia antirretroviral, el paciente recae a medida que el VIH reanuda su ataque al sistema inmunológico de la persona.
Si bien la nueva técnica parece prometedora como tratamiento para el VIH y otras enfermedades retrovirales, los investigadores se muestran cautelosamente optimistas sobre su aplicación clínica. La técnica aún necesita perfeccionarse para garantizar que sea segura y eficaz para los pacientes.
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