Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR κάνει ένα ακόμη μεγάλο βήμα προς τα εμπρός, στοχεύοντας το RNA
Από τότε που παρουσιάστηκε για πρώτη φορά το 2007, το εργαλείο γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR/Cas9 έχει χρησιμοποιηθεί για την επεξεργασία του DNA σε μια προσπάθεια να γίνουν οργανισμοί όπως οι καλλιέργειες ανθεκτικές στην ξηρασία και τα βοοειδή ανθεκτικά στις ασθένειες. Τον Νοέμβριο, χρησιμοποιήθηκε ακόμη και η τεχνολογία σε μια προσπάθεια θεραπείας ενός άνδρα με σοβαρή κληρονομική ασθένεια.
Τώρα μια ομάδα ερευνητών από το Ινστιτούτο Salk εντόπισε μια νέα οικογένεια ενζύμων CRISPR που στοχεύουν το RNA αντί για DNA, και χρησιμοποίησε το εργαλείο για να αντιμετωπίσει την πρωτεϊνική ανισορροπία σε κύτταρα που απομονώθηκαν από ένα άτομο που πάσχει από άνοια.
Προτεινόμενα βίντεο
«Τα «μηνύματα» RNA είναι βασικοί μεσολαβητές πολλών βιολογικών διεργασιών». Πάτρικ Χσου, ένας συνεργάτης βιολογίας Salk που ηγήθηκε της μελέτης, είπε στο Digital Trends. «Είναι το δυναμικό αντίστοιχο των συγκριτικά στατικών αλληλουχιών DNA. Σε πολλές ασθένειες, αυτά τα μηνύματα RNA είναι εκτός ισορροπίας, επομένως η δυνατότητα άμεσης στόχευσης και τροποποίησης τους με ισχυρό και συγκεκριμένο τρόπο θα είναι ένα εξαιρετικό συμπλήρωμα στην επεξεργασία του DNA».
Ο Hsu συνέχισε, «Στόχος μας ήταν να εξερευνήσουμε τη φυσική ποικιλομορφία των συστημάτων CRISPR σε όλη τη μικροβιακή ζωή για να βρούμε ένα ένζυμο στόχευσης RNA που θα ήταν εξαιρετικά ισχυρό και ειδικό στα ανθρώπινα κύτταρα».
Σχετίζεται με
- Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR θα μπορούσε να βοηθήσει να σταματήσει ένας κοινός ιός πουλερικών στα ίχνη του
- Η εξημέρωση των καλλιεργειών διαρκεί συνήθως αιώνες. Η CRISPR το έκανε μόλις σε δύο χρόνια
Ο Hsu παραδέχτηκε ότι το ποσοστό επιτυχίας για ένα έργο με τόσο ευρύ πεδίο ήταν «γενικά αρκετά χαμηλό» και ότι μερικές πρόσθετες απαιτήσεις έκαναν την προσπάθειά τους ακόμη πιο περίπλοκη. Πρώτον, ήταν αποφασισμένοι να βρουν μια μικρή παραλλαγή CRISPR που θα μπορούσε να μεταφέρει RNA ιικά σε μέρη του εγκεφάλου - μια λειτουργία απρόσιτη σε εργαλεία όπως το Cas9. Και το εργαλείο έπρεπε να είναι πιο ευέλικτο και αποτελεσματικό από τη σημερινή τεχνολογία στόχευσης RNA χρυσού προτύπου.
Για να βρουν το επιθυμητό εργαλείο τους, ο Hsu και οι συνεργάτες του δημιούργησαν πρώτα ένα υπολογιστικό πρόγραμμα που χτένιζε βάσεις δεδομένων βακτηριακού DNA, αναζητώντας για τα μοτίβα επαναλαμβανόμενου DNA που σηματοδοτούν ένα σύστημα CRISPR και εντόπισαν μια οικογένεια ενζύμων στόχευσης RNA που ονόμασαν Cas13d. Στη συνέχεια διευκρίνισαν την αναζήτησή τους στην οικογένεια Cas13d για την πιο σχετική έκδοση για χρήση σε ανθρώπινα κύτταρα και προσγειώθηκαν σε ένα βακτήριο του εντέρου που ονομάζεται Ruminococcus flavefaciens XPD3002, ή CasRx.
Οι ερευνητές κατασκεύασαν το CasRx για να λειτουργεί σε ανθρώπινα κύτταρα και να αντιμετωπίζει μια μορφή άνοιας που ονομάζεται νευροεκφυλιστική διαταραχή FTD. Για να το κάνουν αυτό, συσκεύασαν το εργαλείο σε έναν ιό και το παρέδωσαν σε νευρώνες που καλλιεργήθηκαν από βλαστοκύτταρα ενός ασθενούς με FTD. Σε μια μελέτη που δημοσιεύθηκε αυτήν την εβδομάδα στο περιοδικό Cell, το CasRx έδειξε 80 τοις εκατό αποτελεσματικότητα στην εξισορρόπηση των πρωτεϊνών tau, οι οποίες εμπλέκονται σε παραλλαγές της άνοιας, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Αλτσχάιμερ.
"Αυτό το εργαλείο θα είναι πολύ χρήσιμο για τη μελέτη της βιολογίας του RNA στο εγγύς μέλλον και ελπίζουμε για τη θεραπεία ασθενειών που σχετίζονται με το RNA στο μέλλον", δήλωσε ο Hsu. «Η γονιδιακή επεξεργασία οδηγεί σε αλλαγές σε μια αλληλουχία γονιδιώματος μέσω περικοπών DNA και τα αποτελέσματά της είναι μόνιμα σε ένα επεξεργασμένο κύτταρο… στόχευση RNA με CasRx μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη δημιουργία παροδικών ή διαβαθμισμένων αλλαγών χωρίς πρόκληση βλάβης στο DNA, όπως για την αποκατάσταση των επιπέδων RNA σε ένα υγιές κατάσταση."
Συστάσεις των συντακτών
- Μην εγκαταλείπετε τη διατροφή σας ακόμα, αλλά οι επιστήμονες έχουν ανακαλύψει πώς το CRISPR μπορεί να κάψει λίπος
- Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR-Cas9 θα μπορούσε μια μέρα να «απενεργοποιήσει» τον ιό HIV στο σώμα
- Το CRISPR σταματά τη θανατηφόρα γενετική ασθένεια στους σκύλους, θα μπορούσε σύντομα να κάνει το ίδιο και στους ανθρώπους
Αναβαθμίστε τον τρόπο ζωής σαςΤο Digital Trends βοηθά τους αναγνώστες να παρακολουθούν τον γρήγορο κόσμο της τεχνολογίας με όλα τα τελευταία νέα, διασκεδαστικές κριτικές προϊόντων, διορατικά editorial και μοναδικές κρυφές ματιές.
