Συγκεκριμένα, ο Luxturna είναι ένας γενετικά τροποποιημένος ιός που μεταφέρει ένα υγιές γονίδιο στο μάτι ενός ασθενούς. Οι δοκιμές έχουν δείξει «δραματικά αποτελέσματα», ανά ένα Έκθεση NPR, με τους ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία να μπορούν να βλέπουν πολύ πιο αποτελεσματικά από πριν. Κατά συνέπεια, πολλοί από αυτούς που έλαβαν θεραπεία με Luxturna μπόρεσαν να εκτελέσουν ορισμένες εργασίες για πρώτη φορά — Οι ασθενείς μπορούσαν να διαβάσουν, να αθληθούν, να κάνουν ποδήλατο και να βγουν έξω μόνοι τους χάρη στα σημαντικά βελτιωμένα όραμα.
Προτεινόμενα βίντεο
«Η σημερινή έγκριση σηματοδοτεί άλλη μια πρωτιά στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας — τόσο στον τρόπο λειτουργίας της θεραπείας όσο και στην επέκταση της χρήσης της γονιδιακής θεραπείας πέρα από τη θεραπεία του καρκίνου στη θεραπεία απώλεια όρασης — και αυτό το ορόσημο ενισχύει τις δυνατότητες αυτής της πρωτοποριακής προσέγγισης στη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος προκλητικών ασθενειών», δήλωσε ο Επίτροπος της FDA, Scott Gottlieb.
Σχετίζεται με
- Η γονιδιακή θεραπεία βοηθά τα άτομα με μονόχρωμη όραση να βλέπουν έγχρωμα
- Κινέζοι γιατροί φέρεται να γέννησαν τα πρώτα μωρά στον κόσμο με γονιδιακή επεξεργασία
Αυτή ήταν μια καλή χρονιά συνολικά για γονιδιακή θεραπεία — Τον Αύγουστο, το Kymriah έγινε το πρώτο φάρμακο γονιδιακής θεραπείας που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της λευχαιμίας, ενώ η Yescarta έλαβε έγκριση από την FDA για τη θεραπεία του λεμφώματος τον Οκτώβριο.
«Το αποκορύφωμα δεκαετιών έρευνας οδήγησε σε τρεις εγκρίσεις γονιδιακής θεραπείας φέτος για ασθενείς με σοβαρές και σπάνιες ασθένειες», πρόσθεσε ο Gottlieb. «Πιστεύω ότι η γονιδιακή θεραπεία θα γίνει βασικός πυλώνας για τη θεραπεία, και ίσως τη θεραπεία, πολλών από τις πιο καταστροφικές και δυσεπίλυτες ασθένειές μας».
Ενώ η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε πράγματι να είναι μια πολυαναμενόμενη θεραπεία για πολλές από αυτές τις ασθένειες, αυτές οι θεραπείες μπορεί επίσης να συνοδεύονται από αρκετά σοβαρά τίμημα. Όπως σημείωσε η NPR, το πρώτο προϊόν γονιδιακής θεραπείας κοστίζει 475.000 δολάρια και η εταιρεία παραγωγής Luxturna Spark Therapeutics δεν έχει ακόμη αποκαλύψει πόσο θα χρεώσει. Αλλά οι εικασίες δείχνουν ότι θα μπορούσε να κοστίσει 1 εκατομμύριο δολάρια ανά ασθενή.
«Νομίζω ότι το τίμημα θα είναι τεράστιο - 20 ή 30 φορές το ετήσιο μισθό του τυπικού Αμερικανού», δήλωσε ο Δρ. Ο Μπαχ, διευθυντής του Κέντρου Πολιτικής και Αποτελεσμάτων Υγείας στο Κέντρο Καρκίνου Memorial Sloan Kettering, είπε NPR. «Για σπάνιες καταστάσεις όπως αυτή, το ερώτημα που πρέπει να κάνουμε στον εαυτό μας είναι πόσος ακριβώς πλούτος πρέπει να μεταφερθεί από την κοινωνία στους επενδυτές σε αυτές τις εταιρείες. Χωρίς να το αντιμετωπίσουμε, απλώς αφήνουμε τους επενδυτές να αποφασίσουν πόσα μπορούν να πάρουν».
Συστάσεις των συντακτών
- Νέα γονιδιακή θεραπεία μειώνει το λίπος και χτίζει μυς με ευκολία. Αλλά υπάρχει μια σύλληψη
- Οι επιστήμονες θέλουν δοκιμές σε ανθρώπους για γονιδιακή θεραπεία που θα μπορούσαν να βοηθήσουν στην καταπολέμηση του εθισμού
Αναβαθμίστε τον τρόπο ζωής σαςΤο Digital Trends βοηθά τους αναγνώστες να παρακολουθούν τον γρήγορο κόσμο της τεχνολογίας με όλα τα τελευταία νέα, διασκεδαστικές κριτικές προϊόντων, διορατικά editorial και μοναδικές κρυφές ματιές.
