„In den letzten Jahren gab es große Fortschritte bei der Entwicklung von Genabgabeansätzen zur Behandlung erblicher Erblindungskrankheiten.“ Jean Bennett von der University of Pennsylvania sagte gegenüber Digital Trends.
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In einem Forschungsprojekt, veröffentlicht in der Zeitschrift Humane Gentherapie, testete ein von Bennett geleitetes Team neue Methoden, um therapeutische Gene direkt ins Auge zu bringen. Dazu gehörten zwei sogenannte „AAV-Vektoren“ namens AAV7m8 und AAV8BP2, die speziell für die gezielte Bekämpfung bestimmter Arten von Netzhautzellen entwickelt wurden. AAV-Vektoren funktionieren, indem sie korrigierte Gene und kleine Nukleinsäuren an einzelne Zellen übertragen, wo sie sich replizieren können, um den Verlauf seltener genetischer Krankheiten umzukehren.
„Da diese [besonderen] Vektoren vielversprechend sind, haben wir eine gründliche Analyse der Eigenschaften dieser Reagenzien bei der Verabreichung an die Netzhaut eines großen Tieres durchgeführt“, fuhr Bennett fort.
Das Team testete die Therapien an nichtmenschlichen Primaten, da nur Primaten die Makula- und Fovea-Teile des Auges besitzen, auf die die Vektoren wirken sollen. In beiden Fällen erwiesen sich die Vektoren als effektiv.
Die Arbeit ist Teil eines spannenden Präzisionsmedizinprogramms, das von der Perelman School of der University of Pennsylvania ins Leben gerufen wurde Medizin Anfang dieses Jahres – mit dem Ziel, den Fortschritt bei Gentherapien und Genombearbeitung zu beschleunigen, um eine Vielzahl medizinischer Probleme zu lösen Bedingungen.
Kommen Sie als Nächstes mit dieser speziellen Forschungsarbeit voran? „Die beschriebenen neuartigen AAVs werden auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit bei bestimmten Blinderkrankungen getestet, zunächst in großen Tiermodellen und schließlich in klinischen Studien am Menschen“, bemerkte Bennett.
Wir halten die Augen offen für zukünftige Entwicklungen!
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