CRISPR-genredigeringsteknologier tilbyder nogle spændende muligheder for medicin, hvad enten det er at hjælpe med at behandle ALS, bekæmpe spredningen af malaria eller potentielt give os et ubegrænset udbud af transplantationsorganer. Men genredigering er også kontroversiel, som det fremgår af det seneste ramaskrig om rapporter fra Kina at babyer fik redigeret deres DNA for potentielt at stoppe dødelige sygdomme som HIV, kopper og kolera.
Det er en af grundene til, at et nyt stykke forskning fra University of California, San Francisco forskere er så potentielt spændende. De har demonstreret, hvordan CRISPR-terapier kan bruges til at forhindre svær fedme hos mus. Imidlertid opnåede de denne langvarige vægtkontrol uden at skulle foretage en enkelt redigering af musenes genom. Den resulterende teknik kan potentielt også anvendes til andre typer genetisk modifikation.
Anbefalede videoer
"Vi har to kopier af hvert gen: En fra hver forælder," Nadav Ahituv, professor i bioengineering og terapeutiske videnskaber ved UCSF, fortalte Digital Trends. "Hvis en kopi har en mutation, der gør den ikke-funktionel, vil den kun give halvdelen af RNA og protein fra det gen. For nogle gener er dette helt fint, men der er 660 gener, hvor det at have halvdelen [RNA og proteinet] fører til menneskelig sygdom. I de tilfælde har du stadig en helt normal kopi, der bare giver dig RNA- og proteinniveauer på 50 procent. Det, vi gjorde her, var at målrette den normale kopi og presse mere RNA og protein ud fra den ved at øge niveauerne, den genererer. Vi målretter specifikt mod det gen ved at drage fordel af CRISPR... men bruger en mutant form af CRISPR, der ikke er i stand til at skære DNA, bare målretter det."
Holdet valgte fedme som deres model for at se, om de kunne løse det ved at målrette mod den ene normale kopi af begge to gener, der er afgørende for at regulere sult. Disse gener viser sig ofte at være muterede hos svært overvægtige individer. Når en af disse kopier af disse gener er deaktiveret, skal den resterende kopi bære hele arbejdsbyrden. Som sådan er signalet, det sender - fortæller individet, at de har spist nok - ikke tilstrækkeligt højt. Resultatet er, at personen er underlagt en uophørlig appetit.
Efter at have arbejdet i deres eksperiment med mus, mener forskerne, at lignende tilgange kunne fungere i menneskelige forsøg. "Men der vil være brug for mange flere eksperimenter og tid, før dette sikkert kan bruges i klinikken," sagde Ahituv. "Dette bør kun introduceres i patienter efter korrekte eksperimenter, kliniske forsøg og humane protokolgodkendelser er på plads."
Et papir, der beskriver arbejdet var for nylig offentliggjort i tidsskriftet Science.
Redaktørernes anbefalinger
- CRISPR-genredigering kan hjælpe med at stoppe en almindelig fjerkrævirus i dens spor
- CRISPR-genredigering til at tage på arvelig blindhed i amerikansk undersøgelse
- CRISPR-genredigering skaber kokainsikre mus, sigter mod at knække afhængighedspuslespil
Opgrader din livsstilDigital Trends hjælper læserne med at holde styr på den hurtige teknologiske verden med alle de seneste nyheder, sjove produktanmeldelser, indsigtsfulde redaktionelle artikler og enestående smugkig.
