"Der har været et stort fremskridt i de senere år med at udvikle genleveringstilgange til behandling af arvelige blindingssygdomme," Dr. Jean Bennett fra University of Pennsylvania fortalte Digital Trends.
Anbefalede videoer
I et forskningsprojekt, offentliggjort i tidsskriftet Human genterapi, et team ledet af Bennett testede nye metoder til at levere terapeutiske gener direkte til øjet. Disse omfattede to såkaldte "AAV-vektorer" ved navn AAV7m8 og AAV8BP2, som er blevet specielt konstrueret til at målrette mod specifikke typer retinale celler. AAV-vektorer virker ved at transmittere korrigerede gener og små nukleinsyrer til individuelle celler, hvor de kan replikere for at vende forløbet af sjældne genetiske sygdomme.
"På grund af løftet om disse [særlige] vektorer, udførte vi en grundig analyse af egenskaberne af disse reagenser, når de blev leveret til nethinden af et stort dyr," fortsatte Bennett.
Holdet testede terapierne på ikke-menneskelige primater, fordi kun primater besidder macula og fovea dele af øjet, som vektorerne er designet til at arbejde på. I begge tilfælde viste det sig, at vektorerne virkede effektivt.
Arbejdet er alt sammen en del af et spændende præcisionsmedicinprogram lanceret af University of Pennsylvanias Perelman School of Medicin tidligere i år - dedikeret til at accelerere fremskridt inden for genterapier og genomredigering for at løse en række medicinske betingelser.
Næste med dette særlige stykke forskning? "De nye AAV'er, der er blevet beskrevet, vil blive testet for sikkerhed og effektivitet i særlige blændende sygdomme, først i store dyremodeller og i sidste ende i humane kliniske forsøg," bemærkede Bennett.
Vi holder øjnene åbne for den fremtidige udvikling!
Redaktørens anbefalinger
- Rediger, fortryd: Midlertidig genredigering kan hjælpe med at løse myggeproblemet
- Genredigering kunne bekæmpe malaria ved kun at få hanmyg til at blive født
- Genterapi hjælper mennesker med monokromt syn til at se i farver
- Forskere ønsker menneskelige forsøg til genterapi, der kan hjælpe med at bekæmpe afhængighed
- CRISPR-Cas9-genredigering kunne en dag ’slukke’ HIV-virus i kroppen
Opgrader din livsstilDigital Trends hjælper læserne med at holde styr på den hurtige teknologiske verden med alle de seneste nyheder, sjove produktanmeldelser, indsigtsfulde redaktionelle artikler og enestående smugkig.
