Technologie pro úpravu genů CRISPR některé nabízejí vzrušující možnosti medicínyať už pomáhá léčit ALS, bojuje proti šíření malárie nebo nám potenciálně poskytuje neomezené zásoby transplantovaných orgánů. Ale editace genů je také kontroverzní, jak dokazuje nedávný výkřik ohledně zpráv z Číny že dětem byla upravena DNA tak, aby potenciálně zastavila smrtelné nemoci, jako je HIV, neštovice a cholera.
To je jeden z důvodů, proč je nový výzkum vědců z Kalifornské univerzity v San Franciscu tak potenciálně vzrušující. Prokázali, jak mohou být terapie CRISPR použity k prevenci těžké obezity u myší. Dosáhli však této dlouhodobé kontroly hmotnosti, aniž by museli provést jedinou úpravu genomu myší. Výsledná technika by mohla být potenciálně aplikována i na jiné typy genetických modifikací.
Doporučená videa
"Máme dvě kopie každého genu: jednu od každého rodiče," Nadav Ahituv, profesor bioinženýrství a terapeutických věd na UCSF, řekl Digital Trends. "Pokud má jedna kopie mutaci, která ji činí nefunkční, poskytne pouze polovinu RNA a proteinu z tohoto genu." U některých genů je to naprosto v pořádku, ale existuje 660 genů, u nichž polovina [RNA a proteinu] vede k lidské nemoci. V těchto případech stále máte jednu naprosto normální kopii, která vám dává pouze 50 procent RNA a proteinů. To, co jsme zde udělali, bylo zaměřit se na normální kopii a vytlačit z ní více RNA a bílkovin zvýšením hladin, které generuje. Konkrétně se zaměřujeme na tento gen tím, že využíváme výhody CRISPR… ale používáme mutantní formu CRISPR, která není schopna štěpit DNA, pouze ji zacílit.“
Tým vybral obezitu jako svůj model, aby zjistil, zda ji mohou vyřešit zacílením na jednu normální kopii obou dvou genů kritických pro regulaci hladu. Tyto geny jsou často mutovány u vážně obézních jedinců. Když je jedna z těchto kopií těchto genů deaktivována, zbývající kopie musí nést veškerou pracovní zátěž. Signál, který vysílá – sdělující jednotlivci, že jedli dost – jako takový, není dostatečně hlasitý. Výsledkem je, že člověk podléhá neutuchající chuti k jídlu.
Vědci, kteří pracovali ve svém experimentu s myší, věří, že podobné přístupy by mohly fungovat v lidských pokusech. "Nicméně bude zapotřebí mnohem více experimentů a času, než to bude možné bezpečně použít na klinice," řekl Ahituv. "To by mělo být pacientům zavedeno pouze po provedení řádných experimentů, klinických studií a schválení protokolu na lidech."
Papír popisující práci byl nedávno publikované v časopise Science.
Doporučení redakce
- Úprava genu CRISPR by mohla pomoci zastavit běžný virus drůbeže v jeho stopách
- Editace genu CRISPR k převzetí dědičné slepoty v americké studii
- Editace genu CRISPR vytváří myši odolné vůči kokainu a jeho cílem je rozlousknout hádanku závislosti
Upgradujte svůj životní stylDigitální trendy pomáhají čtenářům mít přehled o rychle se měnícím světě technologií se všemi nejnovějšími zprávami, zábavnými recenzemi produktů, zasvěcenými úvodníky a jedinečnými náhledy.