Konkrétně Luxturna je geneticky modifikovaný virus, který nese zdravý gen do oka pacienta. Testy ukázaly „dramatické výsledky“ za rok Zpráva NPR, přičemž léčení pacienti mohou vidět mnohem efektivněji než dříve. V důsledku toho bylo mnoho z těch, kteří podstoupili léčbu Luxturnou, schopni provádět určité úkoly poprvé — pacienti mohli díky svému výraznému zlepšení číst, sportovat, jezdit na kole a chodit sami ven vidění.
Doporučená videa
„Dnešní schválení znamená další prvenství v oblasti genové terapie – jak v tom, jak terapie funguje, tak v rozšíření využití genové terapie nad rámec léčby rakoviny na léčbu ztráta zraku – a tento milník posiluje potenciál tohoto průlomového přístupu v léčbě široké škály náročných onemocnění,“ uvedl v prohlášení komisař FDA Scott Gottlieb.
Příbuzný
- Genová terapie pomáhá lidem s monochromatickým viděním vidět barevně
- Čínští lékaři údajně porodili první geneticky upravené děti na světě
Tento rok byl jako celek dobrý genová terapie — v srpnu se Kymriah stal prvním lékem pro genovou terapii schváleným k léčbě leukémie, zatímco Yescarta získala v říjnu schválení FDA k léčbě lymfomu.
„Vyvrcholením desetiletí výzkumu byly letos tři schválení genové terapie pro pacienty se závažnými a vzácnými chorobami,“ dodal Gottlieb. "Věřím, že genová terapie se stane základem při léčbě a možná i vyléčení mnoha našich nejničivějších a nejneřešitelnějších nemocí."
Zatímco genová terapie by skutečně mohla být dlouho očekávaným lékem na mnoho z těchto nemocí, tyto léčby mohou také přijít s docela vážnými cenovými značkami. Jak poznamenala NPR, první produkt genové terapie stojí neuvěřitelných 475 000 dolarů a výrobce Luxturna Spark Therapeutics zatím neprozradil, kolik si bude účtovat. Spekulace ale naznačují, že by to mohlo stát 1 milion dolarů na pacienta.
"Myslím, že cenovka bude enormní - 20 nebo 30násobek roční mzdy typického Američana," Dr. Peter Bach, ředitel Centra pro zdravotní politiku a výsledky v Memorial Sloan Kettering Cancer Center, řekl NPR. „Ve vzácných podmínkách, jako je tato, si musíme položit otázku, kolik bohatství by mělo být převedeno ze společnosti na investory v těchto společnostech. Aniž bychom se zabývali tím, že jen necháme investory rozhodnout, kolik si mohou vzít.“
Doporučení redakce
- Nová genová terapie snadno snižuje tuk a buduje svaly. Má to ale háček
- Vědci chtějí lidské testy pro genovou terapii, která by mohla pomoci v boji se závislostí
Upgradujte svůj životní stylDigitální trendy pomáhají čtenářům mít přehled o rychle se měnícím světě technologií se všemi nejnovějšími zprávami, zábavnými recenzemi produktů, zasvěcenými úvodníky a jedinečnými náhledy.
