Генната терапия CRISPR се бори с тежко затлъстяване при мишки

Технологиите за редактиране на гени CRISPR предлагат някои вълнуващи възможности за медицината, независимо дали помага за лечение на ALS, бори се с разпространението на малария или потенциално ни осигурява неограничен запас от органи за трансплантация. Но редактирането на гени също е спорно, както се вижда от неотдавнашния протест относно съобщения от Китай че бебетата са редактирали своята ДНК, за да спрат потенциално фатални заболявания като ХИВ, едра шарка и холера.

Това е една от причините, поради която едно ново изследване от Калифорнийския университет в Сан Франциско е толкова потенциално вълнуващо. Те демонстрираха как CRISPR терапиите могат да се използват за предотвратяване на тежко затлъстяване при мишки. Те обаче постигнаха този дълготраен контрол на теглото, без да се налага да правят една единствена редакция на генома на мишките. Получената техника потенциално може да се приложи и към други видове генетични модификации.

Препоръчани видеоклипове

„Имаме две копия на всеки ген: по едно от всеки родител,“

Надав Ахитув, професор по биоинженерство и терапевтични науки в UCSF, каза пред Digital Trends. „Ако едно копие има мутация, която го прави нефункционално, това ще осигури само половината РНК и протеин от този ген. За някои гени това е напълно добре, но има 660 гена, при които наличието на половината [РНК и протеин] води до заболяване при хора. В тези случаи все още имате едно напълно нормално копие, което просто ви дава нива на РНК и протеини на 50 процента. Това, което направихме тук, беше да се насочим към това нормално копие и да изцедим повече РНК и протеин от него, като увеличим нивата, които генерира. Ние специално се насочваме към този ген, като се възползваме от CRISPR... но използваме мутантна форма на CRISPR, която не е в състояние да отреже ДНК, просто се насочете към нея.“

Екипът избра затлъстяването като свой модел, за да види дали може да го разреши, като се насочи към едно нормално копие и на двата гена, критични за регулирането на глада. Често се установява, че тези гени са мутирани при силно затлъстели индивиди. Когато едно от тези копия на тези гени е деактивирано, оставащото копие трябва да поеме цялото натоварване. Като такъв, сигналът, който изпраща - казвайки на индивида, че е ял достатъчно - не е достатъчно силен. Резултатът е, че човекът е подложен на непрестанен апетит.

След като са работили в техния експеримент с мишки, изследователите смятат, че подобни подходи могат да работят при опити с хора. „Въпреки това ще са необходими много повече експерименти и време, преди това да може безопасно да се използва в клиниката“, каза Ахитув. „Това трябва да се въвежда при пациенти само след подходящи експерименти, клинични изпитвания и одобрения на човешки протоколи.“

Беше документ, описващ работата наскоро публикувано в списание Science.

Препоръки на редакторите

  • Генното редактиране на CRISPR може да помогне за спирането на обикновен вирус при домашните птици
  • Генно редактиране на CRISPR за справяне с наследствената слепота в проучване в САЩ
  • Генното редактиране на CRISPR създава устойчиви на кокаин мишки, има за цел да разбие пъзела за пристрастяване

Надградете начина си на животDigital Trends помага на читателите да следят забързания свят на технологиите с всички най-нови новини, забавни ревюта на продукти, проницателни редакционни статии и единствени по рода си кратки погледи.