„През последните години има голям напредък в разработването на подходи за доставяне на гени за лечение на наследствени ослепителни заболявания,“ Д-р Жан Бенет от Университета на Пенсилвания каза пред Digital Trends.
Препоръчани видеоклипове
В изследователски проект, публикуван в сп Човешка генна терапия, екип, ръководен от Бенет, тества нови методи за доставяне на терапевтични гени директно в окото. Те включват два така наречени „AAV вектора“, наречени AAV7m8 и AAV8BP2, които са специално проектирани да се насочват към специфични типове клетки на ретината. AAV векторите работят чрез предаване на коригирани гени и малка нуклеинова киселина до отделни клетки, където те могат да се репликират, за да обърнат хода на редки генетични заболявания.
„Поради обещанието на тези [конкретни] вектори, ние извършихме задълбочен анализ на свойствата на тези реагенти, когато бъдат доставени до ретината на голямо животно“, продължи Бенет.
Екипът тества терапиите върху нечовекоподобни примати, тъй като само приматите притежават частите на макулата и фовеята на окото, върху които векторите са предназначени да работят. И в двата случая беше установено, че векторите работят ефективно.
Цялата работа е част от вълнуваща програма за прецизна медицина, стартирана от Perelman School на Университета на Пенсилвания Медицина по-рано тази година — посветена на ускоряването на напредъка в генните терапии и редактирането на генома за решаване на различни медицински условия.
Следва ли това конкретно изследване? „Новите AAVs, които бяха описани, ще бъдат тествани за безопасност и ефикасност при специфични ослепителни заболявания, първо в големи животински модели и в крайна сметка в клинични изпитвания при хора“, отбеляза Бенет.
Ще държим очите си отворени за бъдещи развития!
Препоръки на редакторите
- Редактиране, отмяна: Временното редактиране на гени може да помогне за решаването на проблема с комарите
- Редактирането на гени може да се бори с маларията, като предизвика раждането само на мъжки комари
- Генната терапия помага на хората с монохромно зрение да виждат цветно
- Учените искат опити върху хора за генна терапия, която може да помогне в борбата с пристрастяването
- Генното редактиране на CRISPR-Cas9 може един ден да „изключи“ ХИВ вируса в тялото
Надградете начина си на животDigital Trends помага на читателите да следят забързания свят на технологиите с всички най-нови новини, забавни ревюта на продукти, проницателни редакционни статии и единствени по рода си кратки погледи.
