По-конкретно, Luxturna е генетично модифициран вирус, който носи здрав ген в окото на пациента. Тестовете са показали „драматични резултати“ според ан Доклад на NPR, като лекуваните пациенти могат да виждат много по-ефективно от преди. Следователно, много от тези, които са получили лечение с Luxturna, са били в състояние да изпълняват определени задачи за първи път - пациентите можеха да четат, да спортуват, да карат велосипеди и да излизат навън сами, благодарение на значителното подобрение визия.
Препоръчани видеоклипове
„Днешното одобрение бележи още едно първо място в областта на генната терапия – както по отношение на това как работи терапията, така и в разширяването на употребата на генната терапия отвъд лечението на рак към лечението на загуба на зрението — и този крайъгълен камък засилва потенциала на този новаторски подход при лечението на широк спектър от предизвикателни заболявания“, каза комисарят на FDA Скот Готлиб в изявление.
Свързани
- Генната терапия помага на хората с монохромно зрение да виждат цветно
- Съобщава се, че китайски лекари са родили първите в света генно редактирани бебета
Тази година беше добра като цяло за генна терапия — през август Kymriah стана първото лекарство за генна терапия, одобрено за лечение на левкемия, докато Yescarta получи одобрение от FDA за лечение на лимфом през октомври.
„Кулминацията на десетилетия изследвания доведе до три одобрения за генна терапия тази година за пациенти със сериозни и редки заболявания“, добави Готлиб. „Вярвам, че генната терапия ще се превърне в опора в лечението, а може би и в лечението на много от нашите най-опустошителни и нелечими болести.“
Въпреки че генната терапия наистина може да бъде дългоочакван лек за много от тези заболявания, тези лечения може също така да имат някои доста сериозни ценови етикети. Както отбелязва NPR, първият продукт за генна терапия струва колосалните 475 000 долара, а производителят на Luxturna Spark Therapeutics все още не е разкрил колко ще струва. Но спекулациите предполагат, че може да струва 1 милион долара на пациент.
„Мисля, че цената ще бъде огромна – 20 или 30 пъти над годишната заплата на типичния американец“, д-р Питър Бах, директор на Центъра за здравна политика и резултати в Memorial Sloan Kettering Cancer Center, каза NPR. „При редки състояния като това въпросът, който трябва да си зададем, е колко точно богатство трябва да бъде прехвърлено от обществото към инвеститорите в тези компании. Без да обръщаме внимание на това, ние просто оставяме инвеститорите да решат колко могат да вземат.
Препоръки на редакторите
- Новата генна терапия намалява мазнините и изгражда мускули с лекота. Но има една уловка
- Учените искат опити върху хора за генна терапия, която може да помогне в борбата с пристрастяването
Надградете начина си на животDigital Trends помага на читателите да следят забързания свят на технологиите с всички най-нови новини, забавни ревюта на продукти, проницателни редакционни статии и единствени по рода си кратки погледи.
