"لقد كان هناك قدر كبير من التقدم في السنوات الأخيرة في تطوير أساليب توصيل الجينات لعلاج الأمراض الموروثة المسببة للعمى". دكتور جان بينيت من جامعة بنسلفانيا قال للاتجاهات الرقمية.
مقاطع الفيديو الموصى بها
في مشروع بحثي منشور في المجلة العلاج الجيني البشريقام فريق بقيادة بينيت باختبار طرق جديدة لتوصيل الجينات العلاجية مباشرة إلى العين. وشملت هذه ما يسمى بـ "ناقلات AAV" المسماة AAV7m8 وAAV8BP2، والتي تم تصميمها خصيصًا لاستهداف أنواع معينة من خلايا الشبكية. تعمل نواقل AAV عن طريق نقل الجينات المصححة والحمض النووي الصغير إلى الخلايا الفردية، حيث يمكنها التكاثر لعكس مسار الأمراض الوراثية النادرة.
وتابع بينيت: "بسبب الوعد الذي توفره هذه النواقل [المحددة]، أجرينا تحليلًا شاملاً لخصائص هذه الكواشف عند توصيلها إلى شبكية حيوان كبير".
اختبر الفريق العلاجات على الرئيسيات غير البشرية، لأن الرئيسيات فقط هي التي تمتلك أجزاء البقعة والنقرة في العين التي تم تصميم النواقل للعمل عليها. وفي كلتا الحالتين، تبين أن النواقل تعمل بفعالية.
يعد هذا العمل جزءًا من برنامج مثير للطب الدقيق أطلقته كلية بيرلمان بجامعة بنسلفانيا الطب في وقت سابق من هذا العام - مخصص لتسريع التقدم في العلاجات الجينية وتحرير الجينوم لحل مجموعة متنوعة من المشاكل الطبية شروط.
التالي مع هذا الجزء بالذات من البحث؟ وأشار بينيت إلى أن "المركبات الجوية ذاتية القيادة الجديدة التي تم وصفها سيتم اختبارها للتأكد من سلامتها وفعاليتها في أمراض معينة تسبب العمى، أولاً في نماذج حيوانية كبيرة وفي نهاية المطاف في التجارب السريرية البشرية".
سنبقي أعيننا مفتوحة للتطورات المستقبلية!
توصيات المحررين
- التعديل والتراجع: التعديل الجيني المؤقت يمكن أن يساعد في حل مشكلة البعوض
- يمكن لتحرير الجينات مكافحة الملاريا عن طريق ولادة ذكور البعوض فقط
- يساعد العلاج الجيني الأشخاص الذين يعانون من رؤية أحادية اللون على رؤية الألوان
- يريد العلماء إجراء تجارب بشرية للعلاج الجيني الذي يمكن أن يساعد في مكافحة الإدمان
- يمكن لتحرير الجينات بتقنية كريسبر-كاس9 أن "يوقف" فيروس نقص المناعة البشرية في الجسم يومًا ما
ترقية نمط حياتكتساعد الاتجاهات الرقمية القراء على متابعة عالم التكنولوجيا سريع الخطى من خلال أحدث الأخبار ومراجعات المنتجات الممتعة والمقالات الافتتاحية الثاقبة ونظرات خاطفة فريدة من نوعها.
